Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché pour Hympavzi (marstacimab) pour le traitement des épisodes hémorragiques chez les personnes âgées de 12 ans ou plus atteintes d’hémophilie A et B sévères. Le médicament est actuellement en attente d’une décision finale de la Commission européenne.
Hympavzi a obtenu le statut d’orphelin de la part de l’EMA pour le traitement de l’hémophilie B en décembre 2023. L’EMA examinera maintenant les informations disponibles pour déterminer si ce statut peut être maintenu. La désignation d’orphelin est accordée aux médicaments destinés à être utilisés dans le cadre de maladies rares. Ces médicaments doivent remplir certains critères pour bénéficier d’incitations telles que la protection contre la concurrence.
L’hémophilie A et B sont des troubles rares de la coagulation causés par des mutations génétiques qui entraînent un manque ou une absence totale de facteur de coagulation VIII ou IX.
Le principal symptôme de l’hémophilie est une hémorragie qui ne s’arrête pas. La maladie peut se manifester par une peau qui bleuit facilement, des saignements prolongés provenant des plaies, des douleurs et raideurs articulaires dues à des saignements internes. Environ 800 000 personnes dans le monde sont prévues d’être touchées par l’hémophilie.
La substance active de Hympavzi est le marstacimab, un anticorps monoclonal humain qui inhibe l’activité anticoagulante de l’inhibiteur du facteur de coagulation tissulaire. En agissant ainsi, il augmente la disponibilité du facteur Xa libre, ce qui à son tour augmente la génération de thrombine et favorise l’hémostase.
Les recommandations du CHMP font suite aux résultats d’un essai clinique de phase 3 appelé BASIS, qui a évalué l’efficacité de Hympavzi dans le traitement de 116 participants masculins âgés de 12 à 75 ans atteints d’hémophilie A sévère ou d’hémophilie B modérée à sévère.
Les participants ont reçu du marstacimab pendant une période de traitement actif de 12 mois contre des soins standard impliquant une prophylaxie de routine et un schéma intraveineux à la demande avec du facteur VIII ou du facteur IX sur une période d’observation de 6 mois.
Les principaux critères d’évaluation étaient le taux de saignement annualisé (ABR) pour les événements hémorragiques traités et les résultats en matière de sécurité. L’ABR a été calculé comme le nombre d’événements hémorragiques rapportés divisé par le nombre de mois dans la période de déclaration, multiplié par 12.
Les critères d’évaluation secondaires comprenaient l’incidence de divers types de saignements de percée et des mesures de qualité de vie liées à la santé.
Par rapport à la prophylaxie de routine, le traitement par marstacimab a entraîné une réduction moyenne de 35 % de l’ABR sur 12 mois. Par rapport au traitement à la demande, le médicament a réduit l’ABR de 92 %.
Après 12 mois de traitement, les patients avaient la possibilité de continuer le régime de marstacimab dans le cadre d’une étude d’extension à long terme. Pendant jusqu’à 16 mois, les participants ont connu des réductions constantes de l’ABR par rapport au traitement à la demande, et des réductions supplémentaires par rapport à la prophylaxie de routine.
En ce qui concerne les critères d’évaluation secondaires, le marstacimab a démontré sa supériorité en matière de mesures liées aux saignements par rapport au traitement à la demande, et sa non-infériorité par rapport à la prophylaxie de routine. Le médicament a également montré des améliorations non significatives dans les mesures de qualité de vie liées à la santé par rapport au traitement à la demande et une non-infériorité par rapport à la prophylaxie de routine.
Hympavzi a été généralement bien toléré et a présenté un profil de sécurité conforme à celui observé dans les essais de phase 1 et 2 précédents. Les événements indésirables les plus courants comprenaient la COVID-19, les hémorragies, les troubles hépatiques, les réactions au site d’injection, l’hypersensibilité et l’hypertension.
Aucun décès n’est survenu pendant le traitement, bien qu’un événement indésirable grave lié au traitement de l’enflure périphérique ait été signalé, et qu’un patient ait interrompu l’étude en raison d’un événement indésirable grave non lié au traitement.
Hympavzi sera disponible sous forme de solution injectable de 150 mg. Il est indiqué pour les patients âgés de 12 ans ou plus et pesant au moins 35 kg atteints soit d’hémophilie A sévère sans inhibiteurs du facteur VIII, soit d’hémophilie B sévère sans inhibiteurs du facteur IX.
Le traitement devrait commencer dans un état sans saignement et doit être prescrit et supervisé par des médecins expérimentés dans le traitement de l’hémophilie.
Les recommandations détaillées pour l’utilisation du médicament figureront dans le résumé des caractéristiques du produit, qui sera publié dans le rapport d’évaluation européen et disponible dans toutes les langues officielles européennes.
Source : Hympavzi Recommended for Approval in Europe for Severe Hemophilia A, B
