La Food and Drug Administration des États-Unis a rejeté une proposition inédite d’utilisation du médicament psychédélique MDMA, également connu sous le nom d’ecstasy ou de Molly, comme traitement du trouble de stress post-traumatique.
Le fabricant de médicaments Lykos Therapeutics avait demandé à la FDA d’approuver le médicament en combinaison avec une thérapie par la parole. La société a déclaré vendredi que l’agence réglementaire a demandé un essai de phase 3 supplémentaire afin que la sécurité et l’efficacité de la thérapie puissent être davantage étudiées. Cette décision fait suite à une conclusion d’un comité consultatif de la FDA en juin selon laquelle il n’y avait pas suffisamment de preuves pour recommander son approbation.
Lykos a déclaré qu’elle prévoit de demander une réunion avec la FDA pour demander une réévaluation de la décision et discuter plus en détail des recommandations de l’agence. La PDG de Lykos, Amy Emerson, a déclaré dans un communiqué que la demande de la FDA pour un autre essai de phase 3 était profondément décevante, non seulement pour tous ceux qui ont consacré leur vie à cet effort pionnier, mais principalement pour les millions d’Américains atteints de TSPT, ainsi que leurs proches, qui n’ont pas vu de nouvelles options de traitement depuis plus de deux décennies. Elle a ajouté que la réalisation d’un autre essai de phase 3 prendrait plusieurs années.
Jusqu’à 13 millions d’Américains souffrent de TSPT chaque année, selon le National Center for PTSD. Seuls deux médicaments ont été spécifiquement approuvés pour traiter le trouble, le dernier ayant été approuvé par la FDA en 2000. Le manque d’options a transformé les vétérans de combat en défenseurs improbables de la thérapie assistée par MDMA. Dans les jours précédant la décision de la FDA, des groupes de vétérans et des membres du Congrès de tous bords ont fait pression pour son approbation.
Dans une lettre au président Biden, plus de 300 vétérans et représentants d’organisations de services aux vétérans ont écrit que la thérapie assistée par MDMA offre un espoir désespérément nécessaire pour les vétérans et leurs familles, avec le potentiel de sauver et d’améliorer considérablement d’innombrables vies au cours des prochaines années.
Un groupe bipartite de plus de 60 membres de la Chambre des représentants et de 19 sénateurs ont également exprimé leur soutien à la thérapie cette semaine. Étant donné le fardeau substantiel du TSPT et les limites actuelles du traitement, la possibilité de nouvelles thérapies plus efficaces est particulièrement significative, ont écrit les législateurs dans une lettre au commissaire de la FDA, Robert Califf.
Il y a eu un intérêt croissant ces dernières années pour l’utilisation de MDMA et d’autres psychédéliques pour traiter les troubles mentaux graves. Mais avec la décision de la FDA, la MDMA restera une substance fédéralement interdite répertoriée comme un médicament de l’annexe I, défini comme ceux qui n’ont « aucune utilisation médicale actuellement acceptée et un haut potentiel d’abus ».
Lors d’une réunion de neuf heures le 4 juin, les représentants de Lykos ont exposé leur argumentaire à un panel indépendant de conseillers de la FDA. Les données des essais cliniques de la société ont montré que plus de 86 % des participants à l’étude ayant suivi une thérapie assistée par MDMA ont connu une réduction mesurable de la gravité de leurs symptômes de TSPT, et 71 % se sont améliorés au point de ne plus répondre aux critères d’un diagnostic. Dans un groupe placebo, 69 % se sont améliorés et près de 48 % ne répondaient plus aux critères de diagnostic de TSPT.
Malgré les résultats positifs, les membres du comité consultatif ont exprimé des préoccupations concernant la fiabilité des données des essais cliniques, l’efficacité à long terme du traitement et la standardisation de la thérapie par la parole donnée pendant les séances de MDMA. Une question majeure soulevée par le comité consultatif était dans quelle mesure la thérapie par la parole contribue aux bienfaits du traitement.
Le panel a largement voté qu’il n’y avait pas suffisamment de preuves pour recommander l’approbation. Seuls deux des 11 membres du comité ont estimé que la thérapie assistée par MDMA était efficace sur la base des preuves présentées par Lykos, et un seul pensait que ses avantages l’emportaient sur les risques. La FDA suit généralement les recommandations des comités consultatifs, mais n’est pas obligée de le faire.
Lykos a déclaré qu’elle « travaillera diligemment dans les mois à venir pour répondre aux préoccupations de la FDA et profiter des processus de l’agence pour résoudre les désaccords scientifiques ».
