La FDA approuve Rystiggo pour la myasthénie grave

Les personnes atteintes de myasthénie grave ont désormais une nouvelle option de traitement qui peut offrir une amélioration plus rapide et plus efficace des symptômes, tout en réduisant l’inconfort lors de l’administration du médicament. Le 27 juin, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le médicament Rystiggo (rozanolixizumab-noli), un anticorps monoclonal, pour le traitement de la myasthénie grave généralisée (gMG) chez les patients adultes atteints des sous-types les plus courants de la maladie. Cette approbation a été soutenue par les résultats de l’étude MycarinG, une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo.

La myasthénie grave est une maladie neuromusculaire auto-immune chronique qui entraîne une faiblesse des muscles squelettiques. Elle affecte environ 20 personnes sur 100 000, avec plus de 70 000 personnes diagnostiquées aux États-Unis. Les symptômes de la maladie peuvent être imprévisibles, débilitants et avoir un impact considérable sur la vie quotidienne des patients. La faiblesse musculaire peut rendre les tâches simples difficiles, comme la respiration, la déglutition, la parole et les mouvements des membres.

Rystiggo fonctionne en bloquant le récepteur Fc néonatal (FcRn), ce qui réduit les anticorps pathogènes impliqués dans la communication entre les nerfs et les muscles au niveau de la jonction neuromusculaire. Dans l’étude MycarinG, le traitement par Rystiggo a montré des améliorations significatives dans les activités quotidiennes des patients, telles que la respiration, la parole, la déglutition et la capacité de se lever d’une chaise. Les résultats ont également montré une réduction de la faiblesse musculaire.

Actuellement, il existe plusieurs options de traitement pour la myasthénie grave, mais elles présentent souvent des inconvénients importants. Par exemple, le stéroïde prednisone, bien qu’il soit peu coûteux et disponible par voie orale, est associé à des effets secondaires à long terme. D’autres options de traitement peuvent prendre du temps pour être efficaces, nécessitent une perfusion intraveineuse ou sont associées à une immunosuppression. Rystiggo est administré par voie sous-cutanée, ce qui permet aux patients d’éviter l’inconfort lié à l’administration intraveineuse.

Rystiggo peut bénéficier aux patients dont la maladie n’est pas bien contrôlée et qui ont besoin d’une amélioration rapide de leur état. Il peut également être utilisé en cas de rechute ou comme traitement de transition pour ceux qui ont commencé un traitement immunosuppresseur. Les personnes qui ne répondent pas ou qui sont intolérantes aux traitements conventionnels actuels peuvent également bénéficier de Rystiggo.

En ce qui concerne la sécurité, les effets indésirables les plus couramment rapportés étaient des maux de tête, des infections, de la diarrhée, de la fièvre, des réactions d’hypersensibilité et des nausées. Rystiggo peut augmenter le risque d’infection, et des infections graves ont été signalées chez 4% des patients traités lors de l’essai clinique.

Rystiggo sera disponible aux États-Unis au cours du troisième trimestre de 2023, avec un prix catalogue d’environ 6 050 dollars par flacon. Le coût final pour les patients dépendra de leur couverture d’assurance. Cette nouvelle option de traitement offre de l’espoir aux patients atteints de myasthénie grave en offrant une amélioration plus rapide et plus efficace des symptômes, tout en réduisant l’inconfort lors de l’administration du médicament.