Au cours des dernières années, de nouveaux médicaments ciblés ont été développés pour le traitement de la myasthénie grave (MG), une maladie neuromusculaire auto-immune. Ces médicaments agissent rapidement et ont moins d’effets secondaires. Une avancée majeure a été réalisée récemment avec l’approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis de l’inhibiteur ciblé du complément C5 Zilbrysq (zilucoplan) pour le traitement de la MG chez les adultes positifs aux anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine (AChR).
Pour les personnes atteintes de MG, la gravité et la fréquence des symptômes, tels que la faiblesse musculaire et la fatigue, peuvent être débilitantes et avoir un impact important sur leur vie quotidienne. Zilbrysq offre de nombreux avantages, notamment la possibilité pour le patient de s’auto-administrer le médicament à domicile, sans avoir à se rendre chez un prestataire médical ou un centre de perfusion. L’injection quotidienne est réalisée dans le tissu adipeux sous la peau, ce qui offre une grande flexibilité aux patients qui peuvent ainsi voyager sans se soucier de leur prochaine perfusion IV.
Les essais cliniques ont montré que Zilbrysq est prometteur pour les personnes atteintes de MG généralisée, avec des améliorations rapides des symptômes dès la première semaine et des bénéfices significatifs dès la 12e semaine. La faiblesse musculaire et la fatigue sont des symptômes débilitants pour les personnes atteintes de MG, limitant leurs activités quotidiennes. Zilbrysq permet d’améliorer ces symptômes et la fonction musculaire.
La MG est une maladie chronique qui provoque une faiblesse des muscles squelettiques, notamment ceux qui permettent le mouvement des bras et des jambes ainsi que la respiration. Environ 20 personnes sur 100 000 sont atteintes de MG et plus de 70 000 personnes en sont atteintes aux États-Unis.
Zilbrysq a été évalué lors de l’étude RAISE, qui a montré une amélioration statistiquement significative des scores des activités de la vie quotidienne et de la faiblesse musculaire chez les patients traités par rapport au placebo. Le médicament a été bien toléré, avec des effets secondaires fréquemment rapportés tels que des ecchymoses au site d’injection, de la diarrhée et des douleurs au site d’injection.
Cependant, Zilbrysq peut diminuer la capacité d’une personne à combattre certaines infections et augmente le risque d’infections méningococciques graves et potentiellement mortelles. Il est donc nécessaire de compléter ou mettre à jour les vaccins contre le méningocoque avant de commencer le traitement.
Zilbrysq devrait être disponible d’ici la fin de l’année grâce à un programme appelé Zilbrysq REMS. Avant de prescrire le médicament, les professionnels de la santé doivent s’inscrire au programme, informer les patients des risques d’infection à méningocoque, leur fournir des informations sur les signes et symptômes de l’infection, et s’assurer que les patients sont vaccinés.
En conclusion, Zilbrysq représente une avancée majeure dans le traitement de la MG, offrant aux patients plus de liberté et de flexibilité dans leur traitement. Il améliore les symptômes et la fonction musculaire, offrant ainsi une meilleure qualité de vie aux personnes atteintes de cette maladie débilitante.
